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camino de las 200 terapias en los próximos dos años

Las personas con enfermedades raras y sus familias tienen en las organizaciones de pacientes un apoyo crucial y, en los últimos tiempos, una fuerza numérica cada vez mayor para impulsar la investigación y la aprobación de nuevos tratamientos. El Consorcio Internacional para la Investigación en Enfermedades Raras (Irdirc) se ha propuesto que las terapias específicas disponibles para este tipo de dolencia lleguen a ser 200 en los próximos dos años.

Por pocos que sean de forma aislada, el asociacionismo les está haciendo cada vez más fuertes. En principio, una enfermedad se define como rara cuando no afecta a más de un paciente por cada 2.000 habitantes (el parámetro europeo). Lo que pasa es que el número de enfermedades que entran en esta categoría es considerable: unas 6.000 según la Organización Mundial de la Salud. En Europa, 7.000 según algunas organizaciones de pacientes. Eso se traduce en 30 millones de pacientes, aunque no hay una cifra exacta.

Las agencias de las cuales depende la aprobación de nuevas terapias, la Food and Drug Administration (FDA) en Estados Unidos y la Comisión Europea en la UE, han establecido hace años una serie de incentivos para que las compañías se animen a entrar en este campo y aprobar soluciones terapéuticas.

Del éxito de estas medidas daba fe un estudio de la Universidad de Liverpool, según cual las empresas que comercializan medicamentos huérfanos son cinco veces más rentables que las que no lo hacen, y tienen un valor de mercado superior en un 15%.

De todas formas, la autorización de un nuevo medicamento u otro tipo de terapia por parte de las autoridades europeas no significa que esté disponible en todos los países de la Unión Europea, al menos no de forma inmediata. Cada estado miembro negocia con el fabricante a partir de ese momento el precio de la terapia y las condiciones para que sea financiada por el sistema público. Hay casos en los que las negociaciones duran más de un año (el promedio que dan los médicos es de 18 a 24 meses en España). Los regateos pueden alargar enormemente el proceso, y el precio –casi siempre elevadísimo– es un problema adicional.

Según la organización Eurordis, que representa a pacientes con enfermedades raras de toda Europa, el problema de las negociaciones es doble: por un lado, no es raro que las compañías fabricantes busquen negociar en primer lugar en estados miembro en los cuales los precios suelen ser más altos, ya que ese precio después se utiliza como referencia en otros países; por su parte, los estados pueden retrasar el proceso por motivos presupuestarios: si el fármaco en cuestión no está disponible, no hay que pagar por él.

Eurordis denunció esta situación hace bastante tiempo, al ver los resultados de su primera encuesta sobre disponibilidad de medicamentos huérfanos, que se presentaron al Comité de Transparencia de la Comisión Europea en 2004.

En 2010, un estudio solicitado por dicha comisión empezó a investigar sobre cuál sería el mecanismo adecuado para evaluar qué aporta exactamente un fármaco nuevo. La particularidad de ese mecanismo sería que pudiese emplearse tanto en el ámbito de la Unión Europea como en todos los países que la integran. La medición de su aportación sería la base para calcular el precio en todos ellos, y podría ser simultánea.

¿Todos a una?

Hay expertos, como la doctora Jan McKendrick, de la consultora PRMA, que consideran que una única negociación en toda Europa sería tan beneficiosa como irreal. «Claro que se negociaría mejor el precio –de cualquier terapia– si participaran todos los países a la vez, lo que pasa es que hacerlo es imposible. Los mercados son demasiado diferentes, el valor no se mide igual y el contexto económico de cada uno es dispar. No se puede hacer», sostiene McKendrick.

Pero no todo el mundo es de la opinión de McKendrdick. El doctor Guillermo Sanz, hematólogo del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, explicaba durante el último encuentro de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) que hay en marcha una iniciativa con más de 50 socios públicos y privados de doce países europeos que puede ser parte de la respuesta a este problema.

Se trata del proyecto Harmony. Sus miembros promueven el empleo de «big data» (grandes cantidades de información dispersa) para hacer más fácil la investigación en todos los campos de la salud. El planteamiento es que simplificar los estudios sería una forma de hacer más barata la innovación. También puede hacer que resulte mucho más ágil y llegue a los pacientes mucho antes.

Proyectos

Harmony forma parte de la iniciativa para medicamentos innovadores de la Unión Europea que se conoce por el acrónimo IMI. En diciembre de 2017 pusieron en marcha su primer proyecto piloto, durante el cual se unificaran los datos disponibles sobre leucemia mieloblástica.

El doctor Sanz considera que el camino no será únicamente el uso compartido de datos, sino que lo que interesa cada vez más a las autoridades europeas es buscar una manera de que la fase de negociación de precios sea también lo más corta posible y una sola para todos los estados miembro, lo cual permitiría a los pacientes acceder a los tratamientos sin esperar a los trámites nacionales.

La doctora Mónica López, del Grupo de Trabajo de Enfermedades Minoritarias de la Sociedad Española de Medicina Interna (SEMI), lamenta las disparidades en el acceso a los nuevos tratamientos: «Después de la aprobación por parte de la EMA, no es infrecuente que un tratamiento esté disponible prácticamente al día siguiente en Alemania, y que en España se tenga que esperar entre 18 y 24 meses, que es la media de retraso en la tramitación». La armonización de tramitación y de precio es algo que los médicos llevan años pidiendo, explica la doctora López. No se trata sólo de un problema en cuanto a diferencias con otros países. Según explica esta especialista, cada comunidad autónoma y cada hospital español van sumando sus propias negociaciones y trámites a pequeña escala.

Incluso teniendo en cuenta que los precios de los tratamientos son elevados porque –admite- la investigación es carísima, los procedimientos y trámites a mayor escala, nacional o europea, y la asignación de presupuestos a esa misma escala facilitaría mucho el acceso a las terapias y acortaría considerablemente los tiempos.

La doctora López coordina un proyecto de investigación sobre la Enfermedad de Pompe en el cual participan 15 hospitales repartidos por todo el territorio español.

El caso es que cada vez más, los pacientes y los médicos que los tratan se hacen oír. La Comisión Europea va a poner en marcha una consulta pública sobre legislación específica en materia de medicamentos infantiles y tratamientos para enfermedades raras. El anuncio se hizo el 13 de diciembre, y la consulta se hará en los tres primeros meses de 2018.

El plan es conceder tres meses para la consulta empezando el día 11 de enero. Se elaborará un resumen de las aportaciones para su presentación en la Comisión y el propio Parlamento Europeo como parte del proceso legislativo.

Los ciudadanos y quienes están implicados en estos dos campos podrán también participar, junto con representantes de los países de la Unión, las organizaciones no gubernamentales, las compañías, los expertos y los organismos reguladores, en una conferencia que abordará estas cuestiones a comienzos de 2019.

La Unión Europea ha diseñado su acción en el campo de las enfermedades raras pensando en diversos objetivos: mejorar el conocimiento sobre estas dolencias, asegurarse de que los pacientes con este tipo de condición reciben el tratamiento adecuado en todos los sistemas sanitarios de la Unión, proporcionar apoyo a los planes nacionales para enfermedades raras, reforzar la cooperación entre países miembro en este campo, crear una red de centros de referencia europeos con expertos de diversos países para compartir conocimiento e identificar a los pacientes que podrían necesitar ser tratados en un centro de otro país.

Además de incentivar la investigación en enfermedades raras, las instituciones europeas también proporcionan apoyo a los registros de pacientes y prestan una especial atención a las asociaciones.

En España, la colaboración entre pacientes y autoridades también es cada vez más intensa. La Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) van por la tercera convocatoria de su encuentro anual. En la última se centraron en ofrecer a los afectados información actualizada sobre registros de pacientes y plataformas de investigación que se pueden consultar actualmente.

Juan Luque, gestor científico del Ciberer, explicó el Mapa de Proyectos de Enfermedades Raras investigadas en España (Maper) del centro, y María Elena Mateo, documentalista de Orphanet España, ofreció información de este portal sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos.



Fuente: La Razón

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